A BlueRock Therapeutics recebe a designação Fast Track da FDA para DA01 no tratamento da doença de Parkinson avançada

A BlueRock Therapeutics recebe a designação Fast Track da FDA para DA01 no tratamento da doença de Parkinson avançada

A BlueRock Therapeutics LP, uma empresa biofarmacêutica de fase clínica e subsidiária integral da Bayer AG, anunciou que a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA concedeu a designação Fast Track para DA01 para a doença de Parkinson (DP) avançada. DA01, a terapia neuronal dopaminérgica derivada de células estaminais pluripotentes da BlueRock, está em avaliação num estudo de Fase 1.

A designação Fast Track da FDA destina-se a facilitar o desenvolvimento e revisão de candidatos a medicamentos que tratem condições graves e abordem uma necessidade médica não atendida. Um candidato a medicamento que recebe a designação Fast Track pode ser elegível para uma interação mais frequente com a FDA para discutir o plano de desenvolvimento do candidato a medicamento, bem como elegibilidade para aprovação acelerada e revisão prioritária.

“Receber a designação Fast Track da FDA é um passo importante, que nos ajudará a acelerar ainda mais o desenvolvimento clínico da nossa abordagem de terapia celular DA01 para a doença de Parkinson”, diz Joachim Fruebis, Ph.D., Diretor Executivo de Desenvolvimento da BlueRock. “Este é mais um passo crítico na missão da BlueRock de criar autênticos medicamentos celulares para reverter doenças devastadoras, com a visão de melhorar a condição humana.”

Sobre o ensaio clínico

O ensaio clínico irá recrutar dez doentes nos Estados Unidos e no Canadá. O objetivo primário do estudo Ph1 é avaliar a segurança e a tolerabilidade do transplante de células DA01 ao fim de um ano após o transplante.

Os objetivos secundários do estudo são avaliar as evidências de sobrevivência das células transplantadas e de efeitos motores ao fim de um e dois anos após o transplante, avaliar a continuidade da segurança e tolerabilidade aos dois anos e avaliar a exequibilidade da transplantação.

Estão disponíveis mais informações sobre este ensaio clínico em clinicaltrials.gov (NCT#04802733).